L'Agenzia Italiana del Farmaco approva il nuovo trattamento per pazienti con mutazioni BRCA
di Redazione
Il panorama terapeutico per uno dei tumori più complessi e aggressivi registra oggi un avanzamento fondamentale. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ufficialmente approvato la rimborsabilità di olaparib, il capostipite dei farmaci inibitori di PARP, come terapia di mantenimento.
Questa decisione riguarda specificamente i pazienti che presentano mutazioni germinali dei geni BRCA1 e BRCA2 e che non hanno mostrato una progressione della malattia dopo almeno 16 settimane di chemioterapia di prima linea a base di platino.
Si tratta di un traguardo atteso da anni, che introduce per la prima volta un approccio di medicina di precisione in una patologia che, per decenni, ha avuto nella chemioterapia tradizionale l’unica, limitata risorsa di trattamento.
L’approvazione si fonda sui solidi dati emersi dallo studio internazionale di fase III denominato POLO, i cui risultati sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine. La ricerca, che ha coinvolto pazienti con diagnosi di adenocarcinoma pancreatico metastatico e mutazione BRCA, ha dimostrato che l’utilizzo di olaparib è in grado di raddoppiare quasi la sopravvivenza libera da progressione della malattia, portandola a 7,4 mesi rispetto ai 3,8 mesi osservati nel gruppo trattato con placebo.
Michele Reni, esperto oncologo dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, ha evidenziato come questo farmaco rappresenti la prima terapia a bersaglio molecolare capace di offrire un vantaggio concreto basato su una specifica mutazione genetica in questa forma tumorale.
Particolarmente rilevanti sono i dati sulla sopravvivenza a lungo termine: a tre anni dalla diagnosi, il tasso di sopravvivenza è risultato del 33,9% per chi ha assunto olaparib, contro il 17,8% del gruppo di controllo.
L’importanza del “Real World” e la conferma della pratica clinica
Oltre ai trial registrativi, un contributo decisivo alla rimborsabilità è arrivato da uno studio indipendente italiano di “real world” pubblicato su Cancer Medicine. Questa indagine, coordinata da Michele Milella dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona, ha analizzato il decorso di 114 pazienti seguiti in 23 reparti di oncologia su tutto il territorio nazionale.
I dati raccolti hanno confermato l’efficacia del farmaco anche al di fuori del contesto protetto degli studi clinici, rilevando una riduzione del rischio di morte del 43% nei pazienti trattati.
Questo studio ha dimostrato che il passaggio dalla chemioterapia intensiva a una terapia target di mantenimento non solo prolunga la vita, ma riduce anche il carico di tossicità a cui sono sottoposti i pazienti, migliorando sensibilmente la loro qualità quotidiana.
Diagnosi tardiva e centralità del test genetico
Il tumore del pancreas resta una sfida clinica enorme a causa della sua natura silente; la diagnosi avviene spesso in fase avanzata, rendendo l’intervento chirurgico percorribile solo nel 20% dei casi. In Italia, nel 2024, sono stati stimati oltre 13.500 nuovi casi, di cui circa il 7% presenta la mutazione BRCA.
Proprio per questa ragione, l’approvazione di AIFA rende oggi imprescindibile l’esecuzione del test per le mutazioni BRCA al momento della diagnosi. Identificare tempestivamente questa caratteristica genetica permette non solo di personalizzare la cura del paziente, scegliendo la sequenza terapeutica più efficace, ma attiva anche un fondamentale protocollo di prevenzione “a cascata” per i familiari.
Individuare portatori sani della mutazione all’interno del nucleo familiare consente infatti di inserirli in programmi di sorveglianza mirata per prevenire l’insorgenza di altre neoplasie correlate, come quelle al seno, all’ovaio o alla prostata.
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